El Helen & Jacob Shaham Instituto de Cáncer y Enfermedades de la Sangre de Nicklaus Children’s Hospital participa en más de 40 estudios de investigación clínica, los cuales se centran en encontrar nuevas curas, tratamientos y procedimientos de diagnóstico para neoplasias malignas pediátricas. Ningún hospital de la región cuenta con esta amplia variedad de ensayos clínicos para la investigación del cáncer infantil. Como tal, el Helen & Jacob Shaham Instituto de Cancer y Enfermedades de la Sangre ofrece a sus pacientes una esperanza inigualable, ofreciendo los últimos tratamientos farmacológicos, dispositivos médicos, biotecnología y otras innovaciones tecnológicas en la lucha contra el cáncer pediátrico.
Investigación de laboratorio sobre el cáncer
Se ha logrado una evolución significativa en el desarrollo temprano de nuevos tratamientos y diagnósticos a través de la investigación del cáncer infantil en laboratorios del Nicklaus Children's. El diagnóstico molecular y genético y la clasificación de tumores cerebrales pediátricos se están desarrollando mediante tecnología de microarrays. Este enfoque de vanguardia se utiliza para la evaluación de diagnóstico y pronóstico de tumores sólidos malignos. También se está llevando a cabo un trabajo enfocado en las funciones del crecimiento celular en el desarrollo de resistencia a los fármacos en cánceres pediátricos. En un nuevo y emocionante esfuerzo, el Nicklaus Children's ha evolucionado en la evaluación de medicamentos alternativos que se utilizan para tratar el cáncer en otras culturas.
Programa de investigación sobre el cáncer cerebral
El Nicklaus Children's Hospital y Instituto de Investigación ha iniciado las investigaciones de neurología/oncología pediátrica como un esfuerzo colaborativo entre las Divisiones de Patología, Hematología/Oncología, Trasplante de Sangre y Médula Ósea y Neurocirugía. Varios investigadores de estos departamentos participan en la investigación del cáncer cerebral para mejorar el tratamiento del cáncer cerebral y la supervivencia libre de enfermedades.
El enfoque principal del programa de investigación del cáncer cerebral es comprender los mecanismos detrás del fracaso de la quimioterapia y la radioterapia, y los motivos de la agresividad y lo invasivo de los tumores cerebrales. El programa está investigando la importancia del pronóstico de varios marcadores genéticos asociados con la oncogénesis celular, la resistencia al fármaco, la proliferación celular, la angiogénesis, la diferenciación y la muerte celular programada (apoptosis). El papel de la enzima telomerasa en la oncogénesis y el comportamiento agresivo de ciertos tumores cerebrales también se investiga en este programa de investigación. Los proyectos de medicina alternativa incluyen la evaluación de los efectos anticancerígenos de la curcumina y otros compuestos “naturales”.
A través de la investigación de tumores cerebrales, nuestro objetivo es comprender el origen, el diagnóstico, el desarrollo y la diferenciación de las células tumorales cerebrales durante el proceso de carcinogénesis. Simultáneamente, planeamos traducir los hallazgos de la investigación de tumores cerebrales de la evaluación de los factores pronósticos en el tratamiento de pacientes con cáncer cerebral.
Los ensayos clínicos, incluidos los protocolos de trasplante de células madre y angiogénesis, se están utilizando para pacientes con tumores cerebrales. Los niños pequeños reciben tratamiento sin radioterapia para evitar efectos tardíos.
Grupo de Oncología Infantil (COG por sus siglas en inglés)
El Helen & Jacob Shaham Instituto de Cancer y Enfermedades de la Sangre en Nicklaus Children's ha sido reconocido como miembro del prestigioso Grupo de Oncología Infantil (COG), un grupo de médicos e instituciones pioneros financiado a nivel nacional. Para mantener esta posición, se exige el cumplimiento total de los requisitos del COG. El cumplimiento en este grupo implica no solo la participación y el cumplimiento de protocolos de investigación multicéntricos, sino también la presentación de datos precisos y a tiempo. El Instituto también ha recibido una donación del Instituto Nacional del Cáncer para continuar avanzando con sus investigaciones sobre el cáncer infantil. Además, los miembros del equipo comparten su conocimiento a través de la publicación de los hallazgos en estudios de investigación clínica y presentaciones en sociedades nacionales de científicos médicos.
Ensayos clínicos activos
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A Study of Combination Chemotherapy for Patients With Newly Diagnosed DAWT and Relapsed FHWT
Study ID: ONC99274 (AREN1921)
PI: Maggie Fader.
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Study to Learn More About the Safety and Effectiveness of the Drug VITRAKVI During Routine Use in Patients With TRK Fusion Cancer Which is Locally Advanced or Spread From the Place Where it Started to Other Places in the Body (ON-TRK)
Study ID: ONC99126 (ON-TRK)
PI: Ossama Maher.
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DFMO as Maintenance Therapy for Molecular High/Very High Risk and Relapsed Medulloblastoma
Study ID: ONC24008 (BCC016)
PI: Ossama Maher.
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Accelerated v's Standard BEP Chemotherapy for Patients With Intermediate and Poor-risk Metastatic Germ Cell Tumours (P3BEP)
Study ID: ONC99078 (AGCT1532)
PI: Maggie Fader.
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PEP-CMV Vaccine Targeting CMV Antigen to Treat Newly Diagnosed Pediatric HGG and DIPG and Recurrent Medulloblastoma
Study ID: ONC23174 (CONNECT1906)
PI: Ziad Khatib.
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A Study With Tovorafenib (DAY101) as a Treatment Option for Progressive, Relapsed, or Refractory Langerhans Cell Histiocytosis
Study ID: ONC23006 (ANHL2121)
PI: Maggie Fader.
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MEKTOVI® for the Treatment of Pediatric Adamantinomatous Craniopharyngioma
Study ID: ONC23127 (CONNECT2108)
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ACTEMRA® for the Treatment of Pediatric Adamantinomatous Craniopharyngioma
Study ID: ONC23173 (CONNECT1905)
PI: Ziad Khatib.
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The Pediatric Acute Leukemia (PedAL) Screening Trial - A Study to Test Bone Marrow and Blood in Children With Leukemia That Has Come Back After Treatment or Is Difficult to Treat - A Leukemia & Lymphoma Society and Children's Oncology Group Study
Study ID: ONC99101 (APAL2020SC)
PI: Maggie Fader.
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Pediatric Precision Laboratory Advanced Neuroblastoma Therapy (PEDS-PLAN)
Study ID: ONC99113 (NMTRC012)
PI: Guillermo De Angulo.
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A Study Comparing Abemaciclib Plus Temozolomide to Temozolomide Monotherapy in Children and Young Adults With High-grade Glioma Following Radiotherapy
Study ID: ONC23162 (I3Y-MC-JPEH)
PI: Ziad Khatib.
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Studying the Effect of Levocarnitine in Protecting the Liver From Chemotherapy for Leukemia or Lymphoma
Study ID: ONC23150 (ACCL1931)
PI: Maggie Fader.
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A Study to Compare Standard Therapy to Treat Hodgkin Lymphoma to the Use of Two Drugs, Brentuximab Vedotin and Nivolumab
Study ID: ONC99271 (AHOD2131)
PI: Maggie Fader.
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Chemotherapy for the Treatment of Patients With Newly Diagnosed Very Low-Risk and Low Risk Fusion Negative Rhabdomyosarcoma
Study ID: ONC99276 (ARST2032)
PI: Maggie Fader.
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A Study of Lower Radiotherapy Dose to Treat Children With CNS Germinoma
Study ID: ONC25006 (ACNS2321)
PI: Ziad Khatib.
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Naxitamab Added to Induction for Newly Diagnosed High-Risk Neuroblastoma
Study ID: ONC23118 (BCC018)
PI: Maggie Fader.
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Dinutuximab With Chemotherapy, Surgery and Stem Cell Transplantation for the Treatment of Children With Newly Diagnosed High Risk Neuroblastoma
Study ID: ONC24030 (ANBL2131)
PI: Maggie Fader.
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Active Surveillance, Bleomycin, Etoposide, Carboplatin or Cisplatin in Treating Pediatric and Adult Patients With Germ Cell Tumors
Study ID: ONC99077 (AGCT1531)
PI: Maggie Fader.
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Inotuzumab Ozogamicin and Post-Induction Chemotherapy in Treating Patients With High-Risk B-ALL, Mixed Phenotype Acute Leukemia, and B-LLy
Study ID: ONC99062 (AALL1732)
PI: Maggie Fader.
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A Study of the Drugs Selumetinib Versus Carboplatin/Vincristine in Patients With Neurofibromatosis and Low-Grade Glioma
Study ID: ONC99073 (ACNS1831)
PI: Ziad Khatib.
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A Study of the Drugs Selumetinib vs. Carboplatin and Vincristine in Patients With Low-Grade Glioma
Study ID: ONC99074 (ACNS1833)
PI: Ziad Khatib.
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Thoracotomy Versus Thoracoscopic Management of Pulmonary Metastases in Patients With Osteosarcoma
Study ID: ONC99100 (AOST2031)
PI: Ziad Khatib.
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A Study of a New Way to Treat Children and Young Adults With a Brain Tumor Called NGGCT
Study ID: ONC99099 (ACNS2021)
PI: Ziad Khatib.
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A Study Using Nivolumab, in Combination With Chemotherapy Drugs to Treat Nasopharyngeal Carcinoma (NPC)
Study ID: ONC24032 (ARAR2221)
PI: Maggie Fader.
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A Study of Revumenib in Combination With Chemotherapy for Patients Diagnosed With Relapsed or Refractory Leukemia
Study ID: ONC24004 (AALL2121)
PI: Maggie Fader.
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Inotuzumab Ozogamicin in Treating Younger Patients With B-Lymphoblastic Lymphoma or Relapsed or Refractory CD22 Positive B Acute Lymphoblastic Leukemia
Study ID: ONC99060 (AALL1621)
PI: Maggie Fader.
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